Novo Nordisk indsender registreringsansøgning for langtidsvirkende faktor VIII (N8-GP) i USA og EU til behandling af hæmofili A

Bagsværd, den 27. februar 2018 - Novo Nordisk meddeler i dag, at virksomheden har indsendt registreringsansøgning til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for N8-GP, et faktor VIII-præparat med forlænget halveringstid til behandling af mennesker med hæmofili A. 

Ansøgningerne er baseret på resultaterne fra det kliniske udviklingsprogram pathfinder. Programmet omfattede flere end 250 mennesker med hæmofili A og undersøgte effekt og sikkerhed af N8-GP hos voksne og børn samt i forbindelse med kirurgiske indgreb. I studiet var medianværdien for den årlige blødningsfrekvens hos voksne, der fik forebyggende behandling med N8-GP hver fjerde dag, 1,3 episoder mod 30,9 episoder hos deltagere, der fik akut behandling. Hos børn var medianværdien for den årlige blødningsfrekvens på 1,95 episoder, når N8-GP blev givet to gange om ugen. I kirurgistudiet blev alle operationer gennemført effektivt med N8-GP, og den kliniske effekt vurderet på basis af hæmostatisk respons blev rapporteret som 'excellent' eller 'god' i 43 af de 45 gennemførte operationer.

I alle de kliniske studier i pathfinder-programmet viste N8-GP en sikker og veltolereret profil.

"Vi glæder os over indsendelsen af registreringsansøgningen for langtidsvirkende N8-GP i USA og EU," siger Mads Krogsgaard Thomsen, koncerndirektør for forskning og udvikling i Novo Nordisk. "Vi er på baggrund af resultaterne fra det globale kliniske pathfinder-program overbevist om, at N8-GP kan reducere behandlingsbyrden for mennesker med hæmofili A ved at reducere antallet af intravenøse infusioner, samtidig med at de opnår fordelene i form af effekt og sikkerhed."

Om N8-GP

N8-GP (turoctocog alfa pegol) er en glykopegyleret udgave af turoctocog alfa, som er designet med henblik på forlængelse af halveringstiden. Den site-specifikke glykopegylering er placeret i det trunkerede B-domæne. N8-GP er en B-domæne-modificeret udgave af turoctocog alfa, hvorved den aktive faktor VIII, som genereres ved aktivering af trombin, er identisk både med aktiveret endogen faktor VIII og turoctocog alfa.

Om det kliniske fase 3a-program pathfinder

Pathfinder-programmet omfattede flere end 250 mennesker med hæmofili A og undersøgte sikkerhed og effekt af N8-GP til behandling af blødninger, forebyggende behandling og behandling i forbindelse med operationer hos voksne og børn.

Pathfinder 2 var et globalt studie til vurdering af sikkerhed og effekt af N8-GP anvendt til forebyggelse og akut behandling af blødninger hos mennesker med hæmofili A i alderen 12 år og derover. 175 deltagere fik forebyggende behandling baseret på 50 IU/kg hver fjerde dag, og 12 deltagere fik akut behandling. Deltagerne blev behandlet i op til 21 måneder, hvilket resulterede i en medianværdi for den årlige blødningsfrekvens på henholdsvis 1,3 og 30,9 episoder for deltagere behandlet forebyggende og akut. De farmakokinetiske data dokumenterede en halveringstid for en enkelt dosis på 18,4 timer og et gennemsnitligt faktorniveau (trough level) umiddelbart før næste dosering på 4% for deltagere på forebyggende behandling.

Pathfinder 3 var et kirurgistudie, der blev gennemført som et ikke-blindet multinationalt studie til vurdering af effekt og sikkerhed af N8-GP anvendt som perioperativ behandling hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A i alderen 12 år og derover. Studiet omfattede 33 deltagere, som gennemgik 45 større operationer. Deltagerne modtog en enkelt dosis N8-GP før operationen, baseret på en median på 51 IU/kg. Alle operationer blev gennemført effektivt med N8-GP, og klinisk effekt vurderet på basis af den hæmostatiske respons blev rapporteret som 'excellent' eller 'god' ved 43 af de 45 gennemførte operationer. N8-GP forekom at have en sikker og veltolereret profil.

Pathfinder 5 var et pædiatristudie, der blev gennemført som et globalt studie til vurdering af sikkerhed og effekt af N8-GP anvendt til forebyggelse hos tidligere behandlede børn med hæmofili A i alderen 0 til 11 år. I studiet fik 34 børn i alderen 0-5 år og 34 børn i alderen 6-11 år forebyggende behandling og behandling af blødningsepisoder. Alle børn blev behandlet med 50-75 IU/kg givet to gange om ugen i 26 uger. Medianværdien for den årlige blødningsfrekvens i studiet var 1,95 episoder. N8-GP forekom at have en sikker og veltolereret profil.

Dette er en oversættelse af den originale engelske selskabsmeddelelse. I tilfælde af uoverensstemmelser mellem den danske og den engelske version er den engelske gældende.

Yderligere information

Medier:
Katrine Sperling	+45 3079 6718	krsp@novonordisk.com
Investorer:
Peter Hugreffe Ankersen	+45 3075 9085	phak@novonordisk.com
Hanna Ögren	+45 3079 8519	haoe@novonordisk.com
Anders Mikkelsen	+45 3079 4461	armk@novonordisk.com
Christina Kjær	+45 3079 3009	cnje@novonordisk.com

Selskabsmeddelelse nr. 21 / 2018